美国时间12月18日，美国食品药物管理局（FDA）批准了Mesoblast公司研发的Ryoncil (remestemcel-L-rknd)上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），据FDA新闻稿描述，Ryoncil是首个获得FDA批准的MSC药物。
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Ryoncil来源于健康成人捐献者的骨髓，通过抑制T细胞增殖，下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。
Ryoncil的安全性和有效性通过一项多中心、单臂研究得到验证，研究对象为54名接受异基因造血干细胞移植后出现SR-aGVHD的儿童患者，他们每周接受2次剂量为2 x 10^6 MSCs/kg体重的 Ryoncil静脉输注，共持续四周，一共输注8次。
通过国际血液和骨髓移植登记严重程度指数标准(IBMTR)分析每位研究参与者的基线状况，以评估哪些器官受到影响以及疾病的总体严重程度。Ryoncil的有效性主要取决于开始使用Ryoncil后28天的缓解率和缓解持续时间。结果显示，30%研究参与者（16名）在接受Ryoncil后28天达到完全缓解，41%的研究参与者（22名）达到部分缓解。
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接受Ryoncil治疗的受试者最常见的不良反应是感染、发烧、出血、水肿、腹痛和高血压。使用Ryoncil治疗后也可能会出现过敏和急性输液反应、传染病或病原体传播以及异位组织形成等并发症。Ryoncil禁用于已知对二甲基亚砜或猪和牛蛋白过敏的患者。患者应在输注前预先使用皮质类固醇和抗组胺药，并在使用Ryoncil治疗期间监测过敏反应。
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参考资料：[1] FDA Approves First Mesenchymal Stromal Cell Therapy to Treat Steroid-refractory Acute Graft-versus-host Disease. Retrieved December 18, 2024, from
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host?utm_medium=email&utm_source=govdelivery