据ACB News《澳华财经在线》3月27日报道，生物制药公司Mesoblast 3月26日发布公告称：美国食品药品监督管理局（FDA）已通知本公司，已经审查了本公司开展的关于使用 Remestemcel-L 治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿科患者的3期临床研究数据，经过进一步审议，FDA 认定这项研究的现有数据足以支持本公司提交生物制品许可申请 (BLA)。
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Mesoblast首席执行官Silviu Itescu表示：非常感谢FDA的合作态度。FDA的答复和指导非常明确，为重新提交Remestemcel-L治疗SR-aGVHD儿童患者的BLA提供了高度信心，并计划在下个季度重新提交申请，争取解决所有剩余的产品特性问题。
移植物抗宿主病（graft-versus-host disease，GVHD）是异体造血干细胞移植后最主要的并发症，大约50%接受同种异体骨髓移植 (BMT) 的患者会发生急性GVHD。全世界每年有超过 30,000名患者接受同种异体BMT，其中约20%是儿科患者。临床上，GVHD的一线疗法为类固醇药物，但约一半的急性GVHD患者对类固醇应答不足（即SR-aGVHD患者），其死亡率高达90%。目前在美国尚无FDA批准的针对12岁以下SR-aGVHD儿童的治疗方法。
Remestemcel-L是Mesoblast开发的一种异体来源的间充质干细胞疗法，疗法需要从健康捐赠者的骨髓中收集间充质干细胞，随后在体外扩增培养5代左右，并最终回输给SR-aGVHD患者。希望通过间充质干细胞本身特有的免疫抑制能力，缓解患者的急性免疫反应。
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Remestemcel-L在美国FDA的申请上市的道路可谓坎坷曲折。Mesoblast于2019年提交了第一份BLA，甚至在2020年8月获得了FDA肿瘤药物咨询委员会9:1的压倒性支持，认为其临床数据能够支撑上市，但监管机构还是在2020年10月出人意料地拒绝了，给出的理由是试验数据来自单臂试验而不是随机试验，建议至少在成人和/或儿童中进行一项随机对照试验，用以提关于治疗机制和疗效的补充信息。
2023年1月，Mesoblast重新提交了Remestemcel-L的BLA，FDA也在2023年3月8日再次受理了该申请，并将PDUFA目标日期定为2023年8月2日。但同年8月4日，Mesoblast Limited公布已获得FDA针对间充质干细胞药物Remestemcel-L的BLA申请的完整答复，FDA希望该公司提交更多的数据来支持BLA的批准，并希望其在开展新的临床试验之前先解决remestemcel-L的化学、生产和质量控制（CMC）问题。为此，Mesoblast需要在死亡率最高的高风险成人群体中开展一项有针对性的对照研究。将remestemcel-L的适用人群从儿童扩大至成人也是Mesoblast原定的商业策略。
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尽管Remestemcel-L在美国仍处于研究阶段，但它已经是获批上市的干细胞治疗产品，也就是世界上第一个治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）的间充质干细胞产品Temcell（原称：Prochymal），2012年分别在加拿大和新西兰获得批准；2016年在日本上市，用于治疗儿童和成人的aGVHD。如果此次Remestemcel-L获得 FDA 批准，这将是第一个在美国获得批准的同种异体间充质干细胞药物，也是第一个治疗12岁以下 SR-aGVHD 儿童的药物。