产业背景

第一部分：药品的发展阶段

药品的发展经历了天然药物、化学合成药物、生物制品及细胞药品等几个阶段。从柳树皮到提纯药物乙酰水杨酸，药物的开发用了上千年。阿斯匹林是化学合成药物的开端，人类与细菌长达几千年的斗争，青霉素也成为了第一种能够治疗人类疾病的抗生素，其他更多的抗生素类化学合成药物也逐渐被发现。随之，生命科学的革命促进了不同种类的生物制品、细胞药品的开发，以核酸双螺旋结构发现确定了生命科学中心法则，开启了分子生物学、细胞生物学的时代。抗体药物因其特异性强的的治疗优势，广受制药企业的欢迎，核酸药物可以从根本上调控致病基因的表达，具有设计简便、研发周期短、靶向特异性强、治疗领域广泛和长效性等明显优势。目前在遗传疾病、肿瘤、病毒感染等疾病的治疗上应用广泛，细胞制品的品种独特性使细胞水平上的替代治疗造福人类，进一步地组织器官的替代潜力给人们极大希望。

第二部分：细胞治疗药品现状

骨髓或干细胞移植用于治疗各种癌症和遗传病已不少见，但都属于医疗程序，而不是药业公司生产出售的药物。随着生物技术的飞速发展，细胞疗法给恶性肿瘤，某些传染病和遗传病等难治性疾病患者带来了新的希望，并开始在美国，欧洲和日本等发达经济体中进入临床应用。我国医疗机构也在逐步开展临床研究，患者希望接受高质量细胞治疗的呼声日益增高。过去的一年里，最为瞩目的CAR-T领域获批上市的产品突破10款，国内也迎来了第五款上市CAR-T产品，实现了跨越性进展；首款TIL疗法Amtagvi(lifileucel)获批上市，标志着细胞治疗进入治疗实体瘤新时代；Afamicel的上市也蓄势待发，有望成为全球首款TCR-T疗法。除了成绩斐然，整个免疫细胞疗法行业都处于迭代升级的潮头之上。

发育过程中留存于人体各组织中具有一定自我更新和多向分化能力的细胞通过细胞因子旁分泌等作用，调节炎症微环境，调节其他组织细胞生长，进行疾病的治疗。国际上目前有10余款间充质干细胞产品获批（国家包括美、日、韩、印度等在内），我们国家是2019年申报以来尚未有产品获批上市。将人体组织细胞通过重编程技术转化为与胚胎干细胞类似的自我更新及分化能力的细胞（2012年诺贝尔奖）。iPSCs可分化为全身各组织器官细胞，这使得未来以组织器官替换来代替治疗成为可能。异体细胞药品可以实现标准化、自动化及批量化制备，通用型细胞药品的制造成本可以几何倍数降低，最终可实现以普通人能接受的价格上市销售，惠及各类重大疾病的广大患者群体。

第三部分：中国想实现弯道超车的可行方案

公司联合创始人在国际细胞制药龙头企业Lonza切身的经历，细胞制药想要从研发转入产业化，需要把握时机、长期积累、持续投入，同时需要上下游产业链合作支持。以Lonza搭建iPSCs产业平台为例，其经历了核心技术积累及提前布局-产业链辅助-建立公信力-扩大影响力-持续优化-合作供应等多个阶段。

第四部分：爱萨尔公司信息详述

上海爱萨尔生物科技有限公司成立于2013年，是一家以细胞药品为主要产品方向的生物制药公司。公司以“专注细胞制药，铸就卓越品质”为己任，致力于成为细胞制药领域的领军企业。公司创始团队及核心技术人员来自国际领先的细胞药品研发机构及细胞药品生产制造企业，以国际领先的前瞻视野引领公司及国内细胞制药产业的发展。目前公司团队以自身为实践，借鉴国际细胞制药产业发展的先进经验，已率先为国内细胞制药产业完成了以下几方面的探索。